A Multi-Center, Observational Study to Evaluate the Long-Term Safety of Subcutaneous Injections of Palynziq® (pegvaliase) in Subjects with Phenylketonuria

E' uno studio multicentrico, osservazionale della durata di 10 anni per caratterizzare ulteriormente il profilo di sicurezza di pegvaliase, comprese le reazioni di ipersensibilità, la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine e l'efficacia delle misure aggiuntive di minimizzazione del rischio  in soggetti che ricevono pegvaliase per il trattamento della PKU. 

Beneficiari e stakeholders interni: Docenti, ricercatori e studenti

Beneficiari e stakeholders esterni: pazienti, famiglie e associazioni pazienti

caratterizzare ulteriormente il profilo di sicurezza di pegvaliase, comprese le reazioni di ipersensibilità, la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine e l'efficacia delle misure aggiuntive di minimizzazione del rischio in soggetti che ricevono pegvaliase per il trattamento della PKU