A phase 3 Study of PTC923-MD-PKU-004 in subjects with phenylketonuria
Struttura di appartenenza: DIPARTIMENTO DI NEUROSCIENZE UMANE
Referente attività:
Francesca Nardecchia
Area di Intervento:
Salute pubblica e benessere
Eventuale Riferimento ad Altro:
malattie rare, sperimentazione clinica, tutela della salute pubblica
Luoghi di Svolgimento:
Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
Durata dell'Iniziativa:
01/01/2022
- 01/01/2026
Lo scopo principale di questo studio è valutare l'efficacia a lungo termine della sepiapterina nel preservare il funzionamento neurocognitivo nei bambini con PKU quando il trattamento viene iniziato nella prima infanzia
filippo.manti@uniroma1.it
Beneficiari e stakeholders interni: Docenti, studenti, ricercatori
Beneficiari e stakeholders esterni: Pazienti, famiglie, associazioni paziente
Maggiore aderenza dei pazienti al trattamento della PKU